TransCode Therapeutics, Inc. (NASDAQ : RNAZ), une société en phase clinique développant des thérapies immuno-oncologiques et à base d'ARN pour les cancers à haut risque et avancés, a annoncé la publication d'un article évalué par des pairs dans Cancers détaillant les résultats précliniques de son principal candidat thérapeutique, TTX-MC138, dans un modèle de métastases osseuses du cancer du sein. L'étude a démontré que TTX-MC138 s'accumulait dans les lésions osseuses métastatiques après administration systémique, réduisait l'expression du microARN-10b (miR-10b), augmentait l'expression de la cible suppresseur de tumeur en aval HOXD10, et produisait des bénéfices significatifs en termes de survie par rapport aux témoins. De manière importante, l'administration répétée a été bien tolérée sans toxicité systémique observée. Ces résultats soutiennent davantage l'approche de TransCode consistant à inhiber le miR-10b à l'aide de sa nanotechnologie oligonucléotidique propriétaire et suggèrent une applicabilité potentielle dans d'autres contextes de maladies métastatiques.
Cette recherche constitue une étape cruciale pour répondre au besoin médical non satisfait de traitements efficaces contre les cancers métastatiques, en particulier ceux qui se sont propagés aux os, un site courant de métastases du cancer du sein. Les métastases osseuses peuvent provoquer des douleurs intenses, des fractures et d'autres complications, impactant significativement la qualité de vie des patients. Le traitement standard actuel implique souvent des mesures palliatives, et des thérapies ciblées capables de traiter spécifiquement la biologie sous-jacente des métastases sont urgemment nécessaires.
TTX-MC138 est conçu pour cibler le miR-10b, un biomarqueur bien documenté des métastases, surexprimé dans diverses tumeurs agressives. En inhibant ce microARN, le traitement vise à restaurer l'expression de gènes suppresseurs de tumeurs comme HOXD10, empêchant ou réduisant ainsi potentiellement la propagation du cancer. Les résultats positifs de cette étude préclinique fournissent des preuves solides que cette approche pourrait être efficace en milieu clinique, offrant un espoir aux patients atteints de cancers avancés.
La nanotechnologie oligonucléotidique propriétaire de TransCode permet l'administration ciblée d'agents thérapeutiques vers les lésions métastatiques, comme démontré par l'accumulation de TTX-MC138 dans les lésions osseuses dans l'étude. Cette administration ciblée est cruciale pour maximiser l'efficacité tout en minimisant la toxicité systémique, un défi courant dans le traitement du cancer. Le profil de sécurité observé dans l'étude est particulièrement encourageant, car il suggère que la thérapie pourrait être bien tolérée chez les patients.
La publication de ces résultats dans la revue à comité de lecture Cancers s'ajoute au corpus croissant de preuves soutenant le potentiel des thérapies à base d'ARN en oncologie. Elle souligne également l'importance de cibler des voies moléculaires spécifiques impliquées dans les métastases, une cause majeure de décès liés au cancer. Les implications de cette recherche vont au-delà du cancer du sein, car le miR-10b est impliqué dans de multiples types de cancer, suggérant que TTX-MC138 pourrait avoir une large applicabilité.
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Les résultats de l'étude constituent une étape importante pour TransCode alors qu'elle progresse vers le développement clinique. Avec son candidat principal démontrant des bénéfices de survie dans un modèle métastatique difficile, la société est bien positionnée pour faire avancer TTX-MC138 vers des essais humains, offrant potentiellement une nouvelle option thérapeutique pour les patients atteints de cancers métastatiques. Les données positives de sécurité et d'efficacité de cette étude préclinique posent des bases solides pour un futur succès clinique.
