Tevard Biosciences, Inc., une entreprise de biotechnologie pionnière dans les thérapies basées sur l'ARNt pour les maladies génétiques, a présenté de nouvelles données précliniques lors de la réunion annuelle 2026 de l'American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT), qui s'est tenue du 11 au 15 mai à Boston. Les données démontrent que les ARNt suppresseurs de nouvelle génération (sup-ARNt) de l'entreprise permettent une restauration complète de la protéine dystrophine de pleine longueur et des niveaux de sauvetage fonctionnel de type sauvage dans plusieurs modèles murins de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) à mutation non-sens. De plus, Tevard a montré un sauvetage durable de la protéine titine de pleine longueur dans un modèle murin et un sauvetage fonctionnel dans des modèles de cardiomyocytes humains de cardiomyopathie dilatée causée par des troncations de TTN (DCM-TTNtv).
Ces résultats soulignent le potentiel de la plateforme sup-ARNt de Tevard pour traiter un large éventail de maladies génétiques causées par des codons stop prématurés. Selon l'entreprise, son architecture compacte d'ARNt permet un conditionnement flexible en AAV, un contrôle précis de la dose et une large applicabilité pour les mutations non-sens pathogènes dans divers besoins médicaux non satisfaits. Cette polyvalence est essentielle pour traiter des affections comme la DMD et la DCM-TTNtv, où les thérapies actuelles ne font souvent que traiter les symptômes ou ralentir la progression de la maladie.
La dystrophie musculaire de Duchenne affecte environ 1 naissance masculine sur 3 500 dans le monde, entraînant une dégénérescence musculaire progressive et une mort prématurée. Les mutations non-sens représentent environ 13 % des cas de DMD. Les sup-ARNt de Tevard sont conçus pour lire au-delà des codons stop prématurés et restaurer l'expression native de la protéine de pleine longueur. Les données présentées montrant une restauration de ~100 % de la dystrophine dans des modèles murins suggèrent un avantage thérapeutique significatif par rapport aux traitements existants, qui aboutissent généralement à une production partielle ou tronquée de la protéine.
De même, la cardiomyopathie dilatée est une cause majeure d'insuffisance cardiaque, et les variants tronquants du gène TTN en sont la cause génétique la plus fréquente. Les nouveaux sup-ARNt de Tevard ont fourni un sauvetage durable de la titine de pleine longueur dans un modèle murin et une amélioration fonctionnelle dans des modèles de cardiomyocytes humains. Cela pourrait offrir une approche transformatrice pour les patients atteints de DCM-TTNtv, pour lesquels il n'existe actuellement aucun traitement modificateur de la maladie.
La capacité de la plateforme d'ARNt suppresseur à restaurer l'expression de protéines endogènes de manière spécifique aux cellules et durable met en évidence son potentiel pour plusieurs indications. Tevard fait progresser des programmes dans les dystrophies musculaires, les maladies cardiaques et les troubles neurologiques. Les sup-ARNt de nouvelle génération de l'entreprise représentent une évolution significative de la thérapie basée sur l'ARNt, avec une puissance et des caractéristiques de délivrance améliorées.
Pour plus d'informations sur Tevard Biosciences et son pipeline, visitez www.tevard.com.
