Quantum BioPharma (NASDAQ : QNTM), une société biopharmaceutique qui développe des thérapies pour les troubles neurodégénératifs et métaboliques, a signé un accord de démarrage d'étude avec l'activité de recherche clinique de Thermo Fisher Scientific pour mettre en œuvre l'essai de phase 2 du Lucid-MS, son candidat-médicament principal pour la sclérose en plaques (SEP). Cet accord fait passer le Lucid-MS de la planification à l'exécution, après l'autorisation par la Food and Drug Administration américaine de sa demande de nouveau médicament expérimental en août.
Le Lucid-MS repose sur une nouvelle approche neuroprotectrice qui cible la démyélinisation plutôt que de simplement moduler le système immunitaire. Il s'agit d'une nouvelle entité chimique expérimentale de première classe qui cible la peptidyl-arginine désiminase 2 (PAD2), une enzyme impliquée dans l'hypercitrullination des protéines de la myéline. En inhibant la PAD2, le Lucid-MS est étudié pour son potentiel à protéger l'intégrité de la gaine de myéline. Dans des modèles précliniques, le composé a démontré sa capacité à prévenir et à inverser les mesures de dégradation de la myéline, et il a montré un profil de sécurité favorable dans les essais de phase 1 chez des participants sains.
La SEP touche environ 3 millions de personnes dans le monde, dont près d'un million aux États-Unis. La maladie endommage la myéline, la gaine protectrice autour des fibres nerveuses, et est souvent invalidante. Les options thérapeutiques pour les formes progressives de la SEP sont limitées ; une étude de 2023 publiée dans Neurology and Therapy les a décrites comme telles, constatant que de nombreux patients restent non traités ou continuent de décliner malgré les thérapies disponibles. Un rapport de la National MS Society publié cette année, basé sur les réponses à une enquête de plus de 2 800 personnes vivant avec la SEP, a identifié des besoins urgents non satisfaits, notamment un traitement efficace de la progression de la maladie et des thérapies qui réparent les lésions de la myéline.
L'activité de recherche clinique de Thermo Fisher, que la société a acquise en 2021 pour 17,4 milliards de dollars, est une organisation de recherche contractuelle mondiale de premier plan avec une grande expérience dans les études sur le système nerveux central et la SEP. « Nous sommes fiers de nous associer à Quantum BioPharma pour faire avancer leur programme clinique neurodégénératif dans la sclérose en plaques », a déclaré Michael Cioffi, vice-président et directeur général, neurosciences, recherche clinique, chez Thermo Fisher. « Notre équipe apporte une grande expérience dans les essais sur le SNC et la SEP, ainsi qu'une approche intégrée qui relie la stratégie et l'exécution pour aider à mener ces études complexes. »
L'essai de phase 2 sera une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, évaluant l'efficacité, la sécurité et la tolérance du Lucid-MS chez les personnes atteintes de SEP progressive. Il est conçu pour évaluer des critères cliniques et radiologiques liés à la progression de la maladie. Dans le cadre du contrat, Thermo Fisher soutiendra les activités de démarrage de l'étude et les services de recherche clinique associés. Les dates de recrutement et les sites d'essai n'ont pas été annoncés.
Le PDG de Quantum BioPharma, Zeeshan Saeed, a déclaré : « Après l'autorisation de la FDA de poursuivre l'étude de phase 2, le lancement des activités de démarrage de l'étude avec une CRO mondiale de premier plan ayant une vaste expérience du SNC et de la SEP représente une étape importante. » Andrzej Chruscinski, président des affaires scientifiques et cliniques de Quantum, a ajouté que l'étude offrira une occasion importante d'évaluer l'approche innovante à l'aide de mesures cliniques et radiologiques.
Les enjeux commerciaux sont notables. L'annonce de Quantum cite Grand View Research pour projeter que le marché des thérapies contre la SEP dépassera 38 milliards de dollars d'ici 2030. Pour plus d'informations, visitez www.QuantumBioPharma.com. Les dernières nouvelles et mises à jour concernant QNTM sont disponibles dans la salle de presse de la société à l'adresse https://ibn.fm/QNTM.
Cette annonce a été diffusée par BioMedWire, une plateforme de communication spécialisée dans les secteurs de la biotechnologie, des sciences biomédicales et des sciences de la vie. Elle fait partie des plus de 75 marques du Dynamic Brand Portfolio chez IBN, qui offre un accès à un vaste réseau de solutions de diffusion via InvestorWire, la syndication d'articles et de contenus éditoriaux à plus de 5 000 médias, l'amélioration des communiqués de presse, la distribution sur les réseaux sociaux et une gamme complète de solutions de communication d'entreprise sur mesure. Pour plus d'informations, visitez https://www.BioMedWire.com. Les conditions d'utilisation complètes et les avertissements sont disponibles à l'adresse https://www.BioMedWire.com/Disclaimer.
