Leksum LLC, une entreprise des sciences de la vie en phase de démarrage basée à Boston, Massachusetts, a annoncé avoir signé un accord avec le Département d'anesthésie, de médecine intensive et de médecine de la douleur de l'Université de médecine de Vienne. L'accord couvre les travaux préparatoires précédant les essais cliniques de phase I/II de première administration à l'homme du LK-ICU, une thérapie biologique composée de vésicules extracellulaires dérivées de cellules stromales mésenchymateuses de la moelle osseuse. Phoenestra GmbH est cosignataire de l'accord.
Les études précliniques du LK-ICU indiquent une préservation presque complète de la taille et de la fonction des fibres musculaires du diaphragme, qui sont normalement compromises par l'utilisation de la ventilation mécanique. Le sevrage prolongé de la ventilation mécanique, souvent dû à une faiblesse acquise en soins intensifs, est estimé affecter la qualité de vie de centaines de milliers de patients chaque année aux États-Unis et en Europe. En préservant l'intégrité du muscle diaphragmatique, le LK-ICU pourrait potentiellement réduire la durée de la ventilation mécanique et améliorer les résultats pour les patients.
L'importance de cet accord réside dans son potentiel à répondre à un besoin substantiel non satisfait en soins critiques. La faiblesse acquise en soins intensifs est une complication courante de la ventilation mécanique prolongée et est associée à une morbidité, une mortalité et des coûts de santé accrus. La prise en charge actuelle repose principalement sur des soins de soutien et la réadaptation, sans thérapies approuvées pour prévenir ou traiter la fonte musculaire qui se produit. Si le LK-ICU s'avère efficace lors des essais cliniques, il pourrait devenir la première option thérapeutique pour préserver la fonction du diaphragme pendant la ventilation, changeant fondamentalement la façon dont les cliniciens gèrent les patients nécessitant une assistance respiratoire.
Leksum prévoit de commencer les efforts dans le cadre de l'accord dès la clôture de son tour de financement de série A. La phase de planification devrait durer plusieurs mois. La société a l'intention d'utiliser les données cliniques européennes pour soutenir son parcours réglementaire américain. Pour plus de détails, cliquez ici.
Outre le LK-ICU, le pipeline de Leksum comprend des thérapies pour des affections des muscles squelettiques telles que la sarcopénie, la cachexie cancéreuse et la perte musculaire due à l'utilisation de médicaments amaigrissants, y compris les GLP-1. Cette focalisation plus large sur les myopathies acquises positionne Leksum sur un marché en croissance pour les biologiques préservant les muscles. Le marché mondial des thérapies contre la fonte musculaire est en expansion en raison du vieillissement des populations et de l'augmentation des taux de maladies chroniques, et l'approche de Leksum pourrait capturer une valeur significative si ses thérapies démontrent leur efficacité.
Pour les observateurs de l'industrie, l'accord avec une institution prestigieuse comme l'Université de médecine de Vienne confère une crédibilité à la technologie de Leksum et pourrait faciliter le recrutement des patients et les interactions réglementaires en Europe. L'implication de Phoenestra GmbH, une société basée à Vienne, suggère un effort collaboratif pour tirer parti de l'expertise et de l'infrastructure locales. La réussite des essais de phase I/II pourrait ouvrir la voie à des partenariats avec de plus grandes sociétés pharmaceutiques ou à des investissements supplémentaires. Alors que Leksum fait progresser son pipeline, les résultats de cet essai seront suivis de près par les investisseurs, les cliniciens et les patients.
