Les données intermédiaires de l'essai clinique RAINIER en cours d'Aptevo Therapeutics Inc. indiquent que le traitement expérimental mipletamig de la société, associé au traitement standard de première ligne pour la leucémie myéloïde aiguë (LAM), présente un taux de bénéfice clinique de 86 % avec un profil de sécurité favorable. La combinaison du mipletamig avec le vénétoclax et l'azacitidine a atteint un taux de rémission de 79 % chez les patients nouvellement diagnostiqués avec une LAM évaluables, dont 55 % de ceux en rémission ont atteint un statut MRD-négatif, où des tests hautement sensibles n'ont pas pu détecter de cellules leucémiques résiduelles.
Les données émergentes suggèrent que le mipletamig pourrait améliorer les approches actuelles de traitement de première ligne de la LAM tout en maintenant la sécurité et la tolérance nécessaires pour les patients âgés ou ceux ayant d'autres problèmes de santé qui ne peuvent tolérer une chimiothérapie intensive. Notamment, aucun patient traité à ce jour n'a présenté de syndrome de libération des cytokines (SLC), une réaction immunitaire courante et potentiellement grave qui peut obliger les patients à interrompre le traitement. Ce profil de sécurité est particulièrement important pour les médicaments destinés à être utilisés en association avec d'autres traitements, où la tolérance est essentielle pour maintenir les patients sous traitement.
Le mipletamig est un anticorps bispécifique conçu pour cibler le CD123, un marqueur couramment présent sur les cellules leucémiques de la LAM, tout en se liant simultanément aux lymphocytes T pour diriger le système immunitaire vers l'attaque et la destruction des cellules cancéreuses. Cette approche ciblée vise à activer la réponse immunitaire contre la LAM tout en maintenant un profil de sécurité permettant une association avec les traitements de première ligne existants. L'essai RAINIER, une étude d'optimisation de dose de phase 1b, évalue le mipletamig en association avec le vénétoclax et l'azacitidine chez des patients nouvellement diagnostiqués avec une LAM qui sont âgés ou incapables de recevoir une chimiothérapie intensive.
La LAM touche environ 22 000 personnes aux États-Unis chaque année et reste l'une des leucémies adultes les plus agressives. Pour les patients qui ne peuvent tolérer un traitement intensif, les avancées thérapeutiques qui améliorent les résultats sans ajouter de toxicité significative représentent un besoin médical important. L'essai de phase 1b de la société est conçu pour déterminer la dose optimale, suivi d'une étude de phase 2 plus large pour évaluer davantage l'efficacité. Plus d'informations sur la société et ses programmes de développement sont disponibles sur https://www.aptevotherapeutics.com.
Selon Marvin White, président-directeur général d'Aptevo Therapeutics, les données de première ligne montrent que le mipletamig a le potentiel de jouer un rôle significatif dans le futur traitement de première ligne de la LAM. La combinaison de résultats de rémission solides avec l'absence continue de syndrome de libération des cytokines représente un profil d'efficacité et de sécurité encourageant pour les thérapies destinées à fonctionner en association avec les traitements de première ligne existants pour la LAM. Les résultats de recherche originaux ont été publiés via https://www.newmediawire.com.
