Pacylex fait avancer le traitement du cancer avec des inhibiteurs de NMT, une première dans l'industrie

Pacylex Pharmaceuticals se positionne à l'avant-garde de l'innovation dans le traitement du cancer avec le développement d'inhibiteurs de la N-myristoyltransférase (NMTi), marquant une percée potentielle dans les thérapies ciblées contre le cancer. Le médicament principal de l'entreprise, le zelenirstat oral, progresse dans le développement clinique pour les cancers hématologiques, tandis que plusieurs NMTi sont évalués comme charges utiles d'anticorps conjugués (ADC) pour le traitement des tumeurs solides.

L'importance de ce développement réside dans le statut de premier inhibiteur de NMT de sa classe du zelenirstat, qui a déjà reçu à la fois la désignation de médicament orphelin et la désignation de voie accélérée de la FDA pour la leucémie myéloïde aiguë (LMA). Le médicament a démontré des résultats prometteurs dans les essais cliniques précoces, montrant une capacité à cibler sélectivement les cellules cancéreuses tout en maintenant un profil de sécurité acceptable.

Ce qui rend ce développement particulièrement remarquable est la nature polyvalente des NMTi dans le traitement du cancer. Ces composés interfèrent avec de multiples voies essentielles à la survie et à la prolifération des cellules cancéreuses, notamment les récepteurs tyrosine kinases, la voie Wnt et la signalisation PI3K/AKT/mTOR. Cette approche multi-ciblée pourrait potentiellement répondre à l'un des principaux défis du traitement du cancer : la résistance aux médicaments.

Le portefeuille étendu de l'entreprise, comprenant 503 petites molécules NMTi dont 28 composés à haute puissance, positionne Pacylex comme un acteur majeur dans le paysage en évolution des thérapeutiques anticancéreuses. L'application potentielle de ces composés comme charges utiles d'ADC représente une approche novatrice pour traiter les tumeurs solides, un domaine où les thérapies traditionnelles rencontrent souvent des limites.

Alors que l'entreprise présente ses progrès lors de grandes conférences industrielles, notamment le PMWC 2025, le Sommet d'investissement OBIO et la conférence BIO CEO and Investors, ce développement signale une avancée potentiellement significative dans la médecine de précision pour le traitement du cancer, offrant un nouvel espoir aux patients atteints de cancers du sang et de tumeurs solides.