Tevard Biosciences, Inc., une société de biotechnologie pionnière dans les thérapies à base d'ARNt pour guérir un large éventail de maladies génétiques, a annoncé la publication de recherches précliniques soutenant sa plateforme d'ARNt suppresseurs modifiés pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). La recherche, menée par des scientifiques de Tevard Biosciences, de l'Université Johns Hopkins, du MIT et de l'Institut Whitehead pour la recherche biomédicale, paraît dans la revue Science Advances sous le titre « Engineering suppressor tRNAs for effective treatment of Duchenne Muscular Dystrophy ». L'article est disponible à l'adresse https://doi.org/10.1126/sciadv.aeg3466.
La DMD est une maladie génétique grave causée par des mutations du gène de la dystrophine, entraînant une faiblesse musculaire progressive et une perte de la marche. Une proportion significative des cas de DMD résulte de mutations non-sens, qui introduisent des codons stop prématurés tronquant la protéine dystrophine. L'approche de Tevard utilise des ARNt suppresseurs modifiés pour surmonter ces codons stop prématurés et restaurer la production de la protéine de pleine longueur.
Selon les résultats publiés, dans un modèle préclinique de DMD, la thérapie par ARNt suppresseur modifié a restauré des niveaux physiologiques de dystrophine de pleine longueur, amélioré la force musculaire et la coordination motrice, et a été bien tolérée. Fait important, les ARNt modifiés ont démontré une sélectivité exquise en ciblant les mutations non-sens pathogènes tout en laissant intacts les codons stop normaux. Cette sélectivité est cruciale car une suppression indiscriminée des codons stop normaux pourrait entraîner une lecture continue indésirable des protéines et une toxicité cellulaire.
La recherche met en évidence le potentiel de la thérapie par ARNt suppresseur comme approche indépendante de la mutation pour la DMD. En ciblant les mutations non-sens en tant que classe, la plateforme pourrait traiter de multiples mutations génétiques plutôt que de nécessiter des traitements individualisés pour chaque patient. Cette applicabilité large suggère une expansion potentielle au-delà de la DMD vers d'autres dystrophies musculaires et maladies génétiques causées par des codons de terminaison prématurés.
Tevard Biosciences fait progresser un pipeline de programmes comprenant la dystrophie musculaire de Duchenne, les cardiomyopathies génétiques et les troubles neurologiques tels que les épilepsies. La plateforme propriétaire d'ARNt suppresseurs de la société est conçue pour restaurer l'expression endogène de protéines de pleine longueur pour les maladies causées par des codons de terminaison prématurés. Pour plus d'informations, visitez Tevard.com.
La publication de cette recherche préclinique valide la stratégie thérapeutique à base d'ARNt de Tevard et pourrait accélérer le développement de nouveaux traitements pour la DMD et d'autres maladies liées aux mutations non-sens. Si les résultats précliniques se traduisent dans les essais cliniques chez l'homme, cette approche pourrait offrir une option thérapeutique indispensable aux patients ayant des alternatives de traitement limitées. La capacité de cibler une large classe de mutations avec une seule plateforme pourrait également rationaliser le développement de médicaments et réduire le besoin de thérapies spécifiques à une mutation, conduisant potentiellement à des traitements plus efficaces et plus rentables pour de multiples troubles génétiques.
