Ace Therapeutics, une organisation de recherche sous contrat (CRO) spécialisée dans la recherche translationnelle sur les troubles sanguins, a lancé une gamme complète de services CRO précliniques intégrés en hématologie conçus pour accélérer la découverte et l'avancement réglementaire de nouvelles thérapies pour un large éventail de maladies hématologiques. L'annonce, faite depuis New York, NY, met en lumière les capacités élargies de l'entreprise pour traiter des pathologies complexes affectant les globules rouges, les globules blancs, les plaquettes, la moelle osseuse et les systèmes lymphatiques, notamment les anémies héréditaires, les troubles sanguins auto-immuns, les défauts de coagulation, les syndromes myélodysplasiques et les troubles de l'insuffisance hématopoïétique.
La recherche préclinique traditionnelle est souvent confrontée à des limitations en termes de translatabilité des modèles et d'exécution d'études de bout en bout, créant des goulots d'étranglement pour les développeurs de biotechnologies et de produits pharmaceutiques qui font progresser les thérapies géniques, les produits biologiques, les petites molécules, les modalités d'ARN et les traitements à base de cellules pour les troubles sanguins. Ace Therapeutics répond à ces points douloureux grâce à ses services CRO précliniques intégrés verticalement en hématologie qui unifient la modélisation in vitro, les tests d'efficacité in vivo, le profilage des biomarqueurs, l'analyse PK/PD, la toxicologie de sécurité et l'analyse personnalisée d'échantillons biologiques dans un cadre scientifique entièrement intégré.
Au cœur de la nouvelle offre de services se trouve une collection robuste de modèles de maladies hématologiques in vivo, construite sur plusieurs espèces précliniques, notamment des souris, des rats, des chiens et des primates non humains, pour répondre à divers objectifs de recherche. La banque de modèles catégorisés comprend des lignées génétiquement modifiées, des plateformes de maladies chimio-induites, des systèmes auto-immuns déclenchés par des anticorps et des constructions de xénogreffes dérivées de patients (PDX). Pour les troubles hématologiques génétiques, Ace Therapeutics maintient des modèles de souris transgéniques et knockout pour la drépanocytose, l'α- et la β-thalassémie, le déficit en G6PD et la sphérocytose héréditaire. Les chercheurs étudiant l'insuffisance médullaire peuvent accéder à des rongeurs myélosupprimés par irradiation ou cyclophosphamide, à des modèles de transfert de lymphocytes dans l'anémie aplasique à médiation immunitaire et à des lignées d'anémie de Fanconi knockout FANCA.
En plus des modèles in vivo, les services CRO précliniques en hématologie d'Ace Therapeutics fournissent des plateformes de modélisation in vitro de pointe pour permettre une recherche mécanistique à haut débit et pertinente pour l'homme. Ceux-ci comprennent des systèmes de culture hématopoïétique 3D biomimétiques qui reconstruisent les microenvironnements de la niche médullaire, des lignées de maladies hématopoïétiques dérivées d'iPSC spécifiques au patient et des tests fonctionnels utilisant des cellules souches et progénitrices hématopoïétiques CD34+ humaines primaires provenant de la moelle osseuse, du sang de cordon et du sang périphérique mobilisé.
Au-delà du développement de modèles, les services s'étendent sur l'ensemble du cycle de développement des médicaments, de l'identification des cibles et de la validation de cibles par CRISPR au profilage PK/PD spécialisé adapté aux thérapeutiques des troubles sanguins. Les évaluations de pharmacologie de sécurité et de toxicologie axées sur l'hématologie aident à évaluer les traitements candidats pour leurs impacts sur l'hématopoïèse, la fonction de coagulation, l'intégrité endothéliale et la toxicité organique dans les tissus riches en sang, notamment la rate et la moelle osseuse. Un support technique spécialisé est offert pour toutes les modalités thérapeutiques, allant des chélateurs du fer à petites molécules et des inhibiteurs de JAK aux anticorps monoclonaux, aux LNP délivrant des thérapies à ARN, aux vecteurs géniques AAV/lentiviraux et aux thérapies cellulaires modifiées pour les hémoglobinopathies héréditaires et les troubles de la coagulation.
Tous les flux de travail de recherche adhèrent à des procédures opérationnelles standardisées avec un contrôle qualité rigoureux pour garantir des données reproductibles et prêtes pour la réglementation. Les clients à la recherche de programmes de recherche personnalisés peuvent collaborer avec Ace Therapeutics pour concevoir des projets d'étude sur mesure, y compris des lignées animales modifiées par CRISPR, des modèles hématopoïétiques humanisés et des systèmes de co-culture in vitro spécialisés pour les conditions hématologiques rares. Le lancement de ces services complets devrait réduire considérablement les goulots d'étranglement dans le développement préclinique des thérapeutiques des troubles sanguins, offrant aux entreprises de biotechnologie et pharmaceutiques un partenaire unique pour l'exécution d'études de bout en bout.
