L'Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux a accordé une approbation accélérée à KRESLADI, une thérapie génique unique développée par Rocket Pharmaceuticals pour traiter le déficit sévère d'adhésion leucocytaire de type I chez les enfants sans donneur de moelle osseuse compatible. Il s'agit de la première thérapie approuvée par la FDA issue du financement de l'Institut californien de médecine régénérative, représentant une étape importante dans les 21 ans d'histoire de l'agence à soutenir la recherche en médecine régénérative.
Le déficit d'adhésion leucocytaire de type I est une maladie génétique rare où le système immunitaire des enfants ne peut pas combattre correctement les infections, entraînant des infections bactériennes et fongiques récurrentes mettant la vie en danger qui répondent mal aux traitements antimicrobiens et nécessitent des hospitalisations fréquentes. La seule option de traitement précédente était la transplantation de moelle osseuse, qui comporte des risques de complications graves à long terme. KRESLADI fonctionne en corrigeant le gène défectueux dans les cellules souches hématopoïétiques du patient, permettant à leur corps de produire des globules blancs sains capables de combattre les infections tout en évitant les complications de la transplantation.
Le CIRM a investi 5 867 085 dollars pour soutenir un site d'essai clinique à l'hôpital pour enfants UCLA Mattel sous la direction du Dr Donald Kohn. L'étude mondiale de phase 1/2 a démontré un taux de survie de 100 % un an après le traitement pour les neuf patients âgés de 5 mois à 9 ans atteints de LAD-I sévère, dont six traités sur le site de l'UCLA financé par le CIRM et trois dans des sites internationaux. Cette réalisation reflète des années de recherche scientifique, d'investigation clinique et de collaboration entre patients, familles, cliniciens, groupes de défense et régulateurs.
L'approbation intervient alors que le CIRM accélère le développement de thérapies pour les maladies rares grâce à son nouveau programme d'accélération des maladies rares par l'innovation et la livraison de plateformes. Bien que les maladies rares individuelles affectent relativement peu de personnes, collectivement elles touchent plus de 30 millions d'Américains, dont environ la moitié sont de jeunes enfants avec une espérance de vie limitée. Environ 95 % des maladies rares manquent actuellement de thérapies approuvées, ce qui rend ce développement particulièrement significatif pour la communauté plus large des maladies rares.
Dans le cadre des efforts continus du CIRM pour garantir que les Californiens bénéficient des thérapies financées par l'agence, Rocket Pharmaceuticals fournira des voies d'accès à ce traitement en Californie. L'essai réussi s'est déroulé au sein du réseau de cliniques soutenues par le CIRM qui mènent des essais cliniques de thérapie cellulaire et génique et fournissent des thérapies approuvées dans tout l'État, démontrant l'efficacité de cette infrastructure pour faire progresser les percées médicales.
Cette étape valide l'investissement de la Californie dans la médecine régénérative et établit un précédent pour les futures thérapies développées grâce à des mécanismes de financement public. Ce développement indique le potentiel d'approches similaires pour traiter d'autres troubles génétiques rares, transformant potentiellement les paradigmes de traitement pour des conditions qui manquent actuellement d'options efficaces. Pour les familles touchées par le LAD-I et des conditions similaires, cette approbation représente non seulement une nouvelle option de traitement mais aussi une validation de la participation aux essais cliniques qui rend de tels progrès médicaux possibles.
