Soligenix a annoncé que son candidat médicament SGX945 (dusquetide) a reçu la désignation de médicament innovant prometteur de l'Agence britannique de régulation des médicaments et des produits de santé pour le traitement de la maladie de Behçet. Cette désignation représente la première étape vers une éventuelle inclusion dans le programme britannique d'accès précoce aux médicaments, qui permet aux patients atteints de maladies potentiellement mortelles ou gravement invalidantes d'accéder plus tôt à des thérapies prometteuses que ne le permettraient les voies réglementaires standard.
La désignation PIM a été accordée sur la base de données cliniques de phase 2 indiquant que le dusquetide pourrait offrir un avantage significatif par rapport aux traitements existants tout en démontrant un profil bénéfice-risque potentiellement favorable pour les patients atteints de cette maladie inflammatoire rare. La maladie de Behçet est une affection chronique caractérisée par une inflammation des vaisseaux sanguins dans tout le corps, entraînant des symptômes incluant des aphtes buccaux, des lésions cutanées et une inflammation oculaire qui peut évoluer vers une perte de vision si elle n'est pas traitée.
Pour les patients atteints de maladies rares comme la maladie de Behçet, le programme d'accès précoce aux médicaments représente une voie cruciale vers des traitements potentiellement transformateurs. Le programme permet une disponibilité plus précoce des médicaments qui ont démontré des données cliniques prometteuses mais n'ont pas encore reçu d'autorisation de mise sur le marché complète. Cela peut être particulièrement significatif pour les affections où les options de traitement actuelles sont limitées ou inadéquates.
Soligenix est une société biopharmaceutique en phase avancée qui se concentre sur le développement et la commercialisation de produits pour traiter les maladies rares où il existe un besoin médical non satisfait. Le segment d'activité BioThérapeutique Spécialisée de l'entreprise développe le dusquetide dans le cadre de sa plateforme technologique de régulateur de défense innée de première classe. Au-delà de la maladie de Behçet, la société développe également le dusquetide (SGX942) pour le traitement des maladies inflammatoires, y compris la mucite buccale dans le cancer de la tête et du cou.
Le pipeline plus large de l'entreprise comprend HyBryte (SGX301 ou hypericine sodique synthétique) comme nouvelle thérapie photodynamique pour le lymphome cutané à cellules T, avec des autorisations réglementaires recherchées dans le monde entier suite à la réussite de la deuxième étude de phase 3. Les programmes de développement incluent également l'extension de l'hypericine synthétique (SGX302) au traitement du psoriasis. Des informations supplémentaires sur les programmes de développement de l'entreprise sont disponibles via ses communications d'entreprise à l'adresse https://ibn.fm/SNGX.
Dans le segment d'activité Solutions de Santé Publique, Soligenix maintient des programmes de développement pour RiVax, un candidat vaccin contre la toxine ricine, ainsi que des programmes vaccinaux ciblant les filovirus comme Marburg et Ebola, et CiVax, un candidat vaccin pour la prévention de la COVID-19. Ces programmes intègrent la technologie propriétaire de plateforme de stabilisation thermique de l'entreprise, ThermoVax, et ont été soutenus par des subventions et des contrats gouvernementaux d'agences incluant le National Institute of Allergy and Infectious Diseases, la Defense Threat Reduction Agency et la Biomedical Advanced Research and Development Authority.
La désignation PIM pour le SGX945 représente une étape importante dans le parcours de développement de ce traitement potentiel. Pour la communauté des maladies rares, les désignations réglementaires qui facilitent un accès plus précoce aux thérapies prometteuses peuvent avoir un impact substantiel sur les résultats des patients et leur qualité de vie. La désignation valide également les données cliniques générées à ce jour et soutient le développement continu du dusquetide pour diverses affections inflammatoires. Comme pour toutes les thérapies expérimentales, un développement clinique supplémentaire et un examen réglementaire détermineront la disponibilité finale et l'étiquetage du SGX945 pour les patients atteints de la maladie de Behçet.
