Un traitement prometteur contre la SLA montre des signaux positifs de sécurité et d'efficacité dans une étude clinique de phase 2a

Un nouveau candidat-médicament, l'IFB-088, a montré des résultats initiaux prometteurs dans le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA) à début bulbaire, selon une récente étude clinique de phase 2a menée par InFlectis BioScience. L'essai randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo a évalué la sécurité et l'efficacité potentielle du médicament chez 51 patients atteints de cette forme sévère de SLA.

L'objectif principal de démontrer la sécurité de l'IFB-088 a été atteint avec succès, le médicament s'étant avéré bien toléré dans l'ensemble du groupe de patients. Au-delà de la sécurité, l'étude a révélé des bénéfices cliniques potentiellement significatifs. Les patients traités avec l'IFB-088 ont connu un déclin fonctionnel plus lent par rapport au groupe placebo, mesuré selon les échelles standards de progression de la SLA.

Dans la population per-protocole, les patients recevant l'IFB-088 ont montré un déclin fonctionnel mensuel de -0,95 point sur l'échelle ALSFRS, contre -1,42 point dans le groupe placebo. Cette différence suggère que le médicament pourrait aider à ralentir la progression de la SLA, un besoin médical non satisfait crucial pour les patients atteints de cette affection neurologique dévastatrice.

L'étude a également fourni des informations importantes sur le mécanisme d'action du médicament. Les évaluations des biomarqueurs ont confirmé que l'IFB-088 activait la réponse intégrée au stress et les voies du stress oxydatif, ciblant potentiellement les mécanismes sous-jacents de la maladie. Les chercheurs ont observé des effets sur des processus pathologiques critiques, notamment la mauvaise localisation de la TDP-43, la neurodégénérescence et l'inflammation.

La SLA à début bulbaire, qui affecte environ 30 % des patients atteints de SLA, se caractérise par une progression rapide et entraîne généralement le décès dans les 26 mois suivant l'apparition des symptômes. Les options de traitement limitées rendent cette recherche particulièrement significative pour les patients et les cliniciens.

Bien que les résultats soient préliminaires, ils représentent une étape importante dans le développement de traitements potentiellement modificateurs de la maladie pour la SLA. La société recherche maintenant des partenaires mondiaux pour faire progresser l'IFB-088 vers des études pivots et potentiellement offrir une nouvelle option thérapeutique aux patients.